米哚妥林(Midostaurin)/Rydapt
【药品属性】
多种激酶抑制剂急性髓系白血病
【药品简介】
2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来 AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。
【药品特色】
与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
【适应症】
化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML，Acute Myeloid Leukemia)、系统性肥大细胞增多症(ASM，25mg Aggressive Systemic Mastocytosis)及其伴随的血液学肿瘤(SM-AHN，Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm)或肥大细胞白血病(MCL，Mast Cell Leukemia)。
【用法用量】
口服，食物同服，AML推荐用量50mg，2次/日;ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg，2次/日。
【常见不良反应】
Rydapt在AML(急性骨髓性白血病)治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
【使用注意事项】
(1) 药物过敏：对米哚妥林及Rydapt中其它成分过敏的患者不应使用;
(2) 胎儿毒性：Rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用;
(3) 肺部毒性：存在肺部损伤(肺毒性)迹象或症状的患者应停止使用。
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