115文库 » Nexviazyme可以治疗什么病症?
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FDA批准创新酶替代疗法Nexviazyme上市,用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者。Nexviazyme能特异性靶向细胞摄取的关键途径M6P受体,而且在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。Nexviazyme是一种酶替代疗法,旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。
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