115文库 » Nexviazyme的作用功效是什么?
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Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物,有助于减轻糖原的累积。FDA已经批准创新酶替代疗法Nexviazym用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者。Nexviazyme能特异性靶向细胞摄取的关键途径M6P受体,而且在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。
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