罗特西普治疗β-地中海贫血效果怎么样?

罗特西普通过促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性,同时还能规避反复输血引起的潜在风险。名为 BELIEVE 的全球 III 期试验显示,罗特西普治疗后有 21.4% 的患者的输血负担与基线相比降低超过 33%,显著优于安慰剂组(4.5%),且患者铁过载显著降低,由此可能改善患者生活质量。

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