移植物抗宿主病治疗药物RUXOLITINIB在临床研究中的效果如何？
移植物抗宿主病（GVHD）就是病友们俗称的排异，与急性GVHD一样，慢性GVHD也是异基因造血干细胞移植的常见并发症。传统认为，急性GVHD多发生在移植后100天以内，主要影响皮肤、胃肠道和肝脏；慢性GVHD多发生在移植后100天以后，症状可以累及全身各个器官，包括皮肤、眼睛、指甲、口腔、食道、胃肠道、肺脏、肝脏、女性阴道、肌肉关节等。由于受到各种供者和患者自身条件的影响，慢性GVHD的发生率30%-70%不等,慢性GVHD一直是异基因造血干细胞移植中医生重点关注、预防和管理的并发症。
目前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准鲁索替尼（商品名Jakafi,Incyte公司），用于治疗经过1线或2线全身治疗失败的12岁及以上慢性移植物抗宿主病成人和儿童患者。
一项名为REACH-3 (NCT03112603)的随机、开放标签、多中心临床试验评估了鲁索替尼相比现有理想疗法用于治疗同种异体干细胞移植后对皮质类固醇耐药的慢性移植物抗宿主病的有效性。该试验按照1:1的比例，随机分配329名患者接受每日两次鲁索替尼 10 mg治疗或现有理想疗法治疗。用作获批依据的主要有效性结果是患者治疗至第7周期第1天的总缓解率。鲁索替尼治疗组和现有理想疗法治疗组的总缓解率分别为70%和57%，两组患者的总缓解率相差13%。鲁索替尼治疗组和现有理想疗法治疗组的缓解持续时间中值分别为4.2个月和2.1个月。缓解持续时间是从首次缓解开始算起，到疾病进展、死亡或使用新的全身疗法治疗慢性移植物抗宿主病。从首次缓解到死亡或使用新的全身疗法治疗慢性移植物抗宿主病的持续时间中值是25个月（鲁索替尼治疗组患者）和5.6个月（现有理想疗法治疗组患者）。
在慢性移植物抗宿主病患者中，鲁索替尼治疗的常见血液学不良反应（发生率＞35%）是贫血和血小板减少，常见的非血液学不良反应（发生率≥20%）是感染和病毒性感染。
鲁索替尼用于治疗慢性移植物抗宿主病的推荐起始剂量为10mg,每日两次，口服。鲁索替尼获批这一适应症还获得了FDA授予的优先审批资格和孤儿药资格认定。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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