降纤酶降纤酶钠对造血干细胞移植诱发的肝窦阻塞综合征有什么治疗作用？
去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显着的全身抗凝作用。
一项多中心、随机2期临床试验，比较了2种不同剂量去纤苷的疗效，研究纳入101例成人和48例儿童，入组患者均在移植后35d内确诊为HSOS，并伴有多器官功能衰竭（multi-organfailure，MOF）（主要表现为由肾脏、肺脏和/或中枢神经系统功能障碍），或根据Bearman标准显示严重HSOS的风险≥30%。A组（n=75）剂量为25mg·kg?1·d1，B组（n=74）为40mg·kg?1·d1，至少用药14d，或直到完全缓解（completeresponse，CR）、HSOS进展或出现3至4级不良事件（adverseevents，AEs）。CR率是主要临床终点，其定义为总胆红素下降到＜2mg/dl和MOF症状消除。两组治疗中位时间相似（19d对比20d），CR率差异无统计学意义（49%对比43%，P=0.613），100d生存率差异也无统计学意义（44%对比39%,P=0.619），患者最主要的死亡原因是HSOS的进展（分别为29%和28%），治疗相关AEs总发生率相似（分别为7%和10%）。按年龄进行分组发现，A组儿童患者100d生存率高于B组儿童(70%对比36%，P=0.020)。儿童患者的CR率和100d生存率均高于成人，在A组中差异更为显着：儿童与成人CR率为70%对比39%（P=0.015），100d生存率为70%对比33%（P=0.003）。
传统上，HSOS的治疗多采用对症支持治疗以及组织纤溶酶原激活剂（tPA）和肝素，但是疗效有限，并可增加清髓药物毒性。2016年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准去纤苷（用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾功能障碍或肺功能不全的肝脏HSOS患者，并被英国血液学标准委员会（BCSH）/英国血液和骨髓移植学会（BSBMT)(BCSH/BSBMT）制定的HSOS临床管理指南推荐用于预防和治疗HSOS。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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