Papi是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂。
美国FDA批准帕比司他（Panobinostat）用于多发性骨髓瘤患者治疗。帕比司他是获批治疗多发性骨髓瘤（MM）的首款HDAC抑制剂。ASH年会的特殊教育课程环节，专门设置了有关临床新获批药物的专题会议，帕比司他为其中之一，邀请到来自美国癌症中心的教授进行了精彩报告。
尽管FDA批准帕比司他用于MM的治疗，但其毒副作用严重，您怎样看待这一问题？
教授：我认为应用帕比司他时对不良反应的管理、以及帕比司他的给药剂量和给药时间都十分重要。帕比司他与其他药物的联合治疗时，已不再静脉应用硼替佐米，因为皮下应用硼替佐米或口服卡非佐米联合帕比司他（相比于静脉应用硼替佐米）的毒性作用更小。如果给药时间调整为隔周给药，其毒性反应还可以降得更低。因此，该药的给药剂量和时间的选择发挥了关键的作用。
您提到目前有一些新药如darbtumumab可以用于多发性骨髓瘤的治疗。您认为在这一背景下，帕比司他未来前景如何？
教授：我认为有更多的新药投入使用是令人兴奋的事，darbtumumab是免疫调节治疗的一个关键药物。但是，我认为骨髓瘤的治疗策略应该是联合用药。因此，不论使用何种新药，我们都强调联合用药。理想的状态是，在适合的患者中，应用帕比司他、蛋白酶体抑制剂以及免疫调节剂联合治疗。目前帕比司他用于其他血液病的数据多为早期试验数据。据了解，目前帕比司他应用于霍奇金淋巴瘤的临床试验正在进行当中，尚未得出相关的应用数据。此外，人们还尝试在白血病和骨髓增生异常综合征中应用帕比司他。
请问目前有哪些生物学标志物可以预测帕比司他的效果？
教授：生物学标志物的确十分重要，它可使帕比司他的临床应用变得更容易。但是，目前我们还没有找到相应的生物学标志物。如果患者的蛋白负荷高、内质网应激反应强烈，那么他们对帕比司他也许更加敏感，但是我们还没有发现一种生物学标志物可以预测其效果。如果患者有条件可以使用昂贵些的药物，帕比司他是选择之一，它与卡非佐米以及来那度胺三药联合治疗MM疗效令人期待。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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