Ravicti 苯丁酸甘油酯 Glycerol phenylbutyrate
什么是苯基丁酸甘油酯？
甘油丁酸甘油酯与肝脏和肾脏中的其他物质结合，有助于消除体内的氮。过量的氮会导致高氨血症（HYE-per-AM-moe-NEE-mee-a），这是血液中氨的积累。氨在血液和组织中循环时具有剧毒作用，可导致永久性脑损伤，昏迷或死亡。
甘油丁酸甘油酯有助于防止尿素循环障碍患者血液中氨的积累。苯基丁酸甘油酯用于至少两个月大的成年人和儿童。甘油丁酸甘油酯不会治疗高氨血症。
甘油丁酸甘油酯通常与低蛋白饮食一起使用，有时还与膳食补充剂一起使用。
甘油丁酸甘油酯也可用于本用药指南中未列出的目的。
服用剂量推荐
尿素循环障碍的成人剂量
未使用苯丁酸的患者：
-初始剂量：4.5至11.2 mL / m2 /天（5至12.4 g / m2 /天），口服，分为3等分剂量-饮食限制不能充分控制残留酶活性时的初始剂量：4.5 mL / m2 /天
-维持剂量：根据年龄调整空腹血浆氨水平的剂量低于正常上限的一半-最大剂量：17.5 mL（19.5 g）
评论：-剂量
应四舍五入至最接近的0.5毫升
-在确定起始剂量时，应考虑患者的剩余尿素合成能力，饮食蛋白质需求和饮食依从性；可能会考虑每24小时摄入的每克膳食蛋白质0.6毫升的初始估计日剂量。
从苯基丁酸钠换药的患者应采用以下转换方法：
-苯基丁酸甘油酯的每日总剂量（mL）应等于苯基丁丁酸钠的每日总剂量（g）x 0.86
最大剂量：17.5 mL（19.5 g）
评论：
-必须与限制饮食中的蛋白质，在某些情况下，还需补充饮食。
-未指示用于治疗急性高氨血症，因为应使用更快速的干预措施。
-尚未确定用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性。
用途：作为氮结合剂，用于不能通过饮食限制蛋白质和/或氨基酸补充单独治疗的尿素循环系统疾病（UCD）患者的慢性治疗。
尿素循环障碍的常用儿科剂量
2岁或2岁以上：未使用苯丁酸的患者：-初始剂量：4.5至11.2 mL / m2 /天（5至12.4 g / m2 /天），口服，分为3等分剂量-
残余酶活性未得到适当控制时的初始剂量饮食限制：4.5 mL / m2 /天
-维持剂量：根据年龄调整空腹血浆氨水平的
剂量低于正常上限的一半-最大剂量：17.5 mL（19.5 g）
评论：-剂量
应为四舍五入至最接近的0.5 mL。
-在确定起始剂量时，应考虑患者的剩余尿素合成能力，饮食蛋白质需求和饮食依从性；可能会考虑每24小时摄入的每克膳食蛋白质0.6毫升的初始估计日剂量。
从苯基丁酸钠换药的患者应采用以下转换方法：-
苯基丁酸甘油酯的每日总剂量（mL）应等于苯基丁丁酸钠的每日总剂量（g）x 0.86
最大剂量：17.5 mL（19.5 g）
评论：
-必须与限制饮食中的蛋白质，在某些情况下，还需补充饮食。
-未指示用于治疗急性高氨血症，因为应使用更快速的干预措施。
-尚未确定用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性。