什么是Elaprase?

Elaprase (idursulfase) 是一种静脉输液，用于治疗称为亨特综合征的遗传病的一些症状，也称为粘多糖贮积症 (MYOO-koe-pol-ee-SAK-a-rye-DOE-sis)。艾杜硫酶含有一种天然酶，有些人由于遗传疾病而缺乏这种酶。Elaprase 有助于替换这种缺失的酶。

亨特综合征是一种代谢紊乱，身体缺乏分解某些糖和蛋白质所需的酶。这些物质会在体内积聚，导致器官增大、骨骼结构异常、面部特征改变、呼吸问题、心脏问题、视力下降以及精神或身体能力的变化。

Elaprase 可能会改善患有这种疾病的人的行走能力。但是，这种药物不能治愈亨特综合症 。

警告

Elaprase 可能会改善 Hunter 综合征患者的步行能力。但是，Elaprase 不能治愈这种情况。

在输注期间或最多 24 小时后可能会出现一些副作用。如果您有任何过敏反应迹象，请寻求紧急医疗帮助：感觉您可能会昏倒;麻疹; 呼吸困难; 癫痫发作(抽搐);脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

如果您有呼吸障碍，您可能更有可能对 Elaprase 产生反应。如果您患有哮喘或其他肺部疾病，请告诉您的医生。

在收到 Elaprase 之前

如果您对艾杜硫酶过敏，则不应接受 Elaprase。

为确保 Elaprase 对您安全，请告诉您的医生您是否患有哮喘或任何其他肺部问题。过敏反应可能引发突然的呼吸问题。

当您使用这种药物时，您的姓名可能会列在 Hunter 结果调查中。该登记的目的是跟踪这种疾病的进展以及 Elaprase 对 Hunter 综合征的长期治疗的影响。

目前尚不清楚 Elaprase 是否会伤害未出生的婴儿。如果您怀孕或计划在使用这种药物时怀孕，请告诉您的医生。

目前尚不清楚艾杜硫酶是否会进入母乳。使用该药时母乳喂养婴儿可能不安全。向您的医生询问任何风险。

如何给予Elaprase?

Elaprase 作为静脉输液给药。医疗保健提供者会给您这种注射剂，通常每周一次。

必须通过静脉输注缓慢给予 Elaprase，输注可能需要 3 小时或更长时间才能完成。

您的医生也可能会开其他药物来帮助预防对艾杜硫酶的过敏反应。按照指示服用所有药物。

Elaprase 通常每周给药一次。按照医生的指示。

在您使用该药时，您的医生需要定期检查您的进展情况。

如果我错过剂量会怎样?

如果您错过了 Elaprase 注射的预约，请致电您的医生寻求指导。

如果我服用过量会怎样?

由于这种药物是由医疗保健专业人员在医疗环境中给予的，因此不太可能发生过量用药。

我应该避免什么?

遵照医生关于食物、饮料或活动限制的指示。

Elaprase副作用

在 Elaprase 输注期间或最多 24 小时后可能会出现一些副作用。如果您对 Elaprase 有任何过敏反应的迹象， 请寻求紧急医疗帮助：感觉您可能会昏倒;麻疹; 呼吸困难，癫痫发作(抽搐);脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

如果您对艾杜硫酶有过敏反应，您将在再次服用该药后受到密切关注。

常见的 Elaprase 副作用可能包括：

呕吐，腹泻;

头痛;

肌肉或关节疼痛;

发烧，咳嗽;

瘙痒，皮疹; 要么

潮红(温暖、发红或刺痛感)。

这不是副作用的完整列表，可能会出现其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

剂量信息

粘多糖贮积症 II 型的常用成人剂量：

每周一次静脉输注 0.5 mg/kg

评论：

-已显示可提高步行能力

批准的适应症：适用于 Hunter 综合征患者(粘多糖贮积症 II [MPS II])

粘多糖贮积症 II 型的常用儿科剂量：

16 个月或以上：每周一次静脉输注 0.5 mg/kg

评论： -已显示可 提高

5 岁及以上患者的行走能力

16 个月至 5 岁的患者;然而，脾脏体积减少与 5 岁及以上患者相似。

批准适应症：亨特综合征(MPS II)患者